Eine Gentherapie hat mehreren blinden Patienten zusammen mit einer Spezialbrille wieder begrenzte Wahrnehmungen von Gegenständen ermöglicht. In entsprechenden Tests verbesserten sich vier von acht untersuchten Teilnehmern beim Erkennen oder Orten von Objekten. Normales Sehen kehrte nicht zurück. Der Versuch mit insgesamt zehn behandelten Patienten zeigt dennoch einen möglichen Weg, ausgefallene Lichtsinneszellen zu umgehen.
Alle Teilnehmer waren durch eine fortgeschrittene Retinitis pigmentosa erblindet. Sie erhielten eine Injektion in das schlechter sehende Auge. Die Behandlung soll verbliebene Zellen der Netzhaut lichtempfindlich machen. Erst zusammen mit einer besonderen Brille, die Kamerabilder in Lichtimpulse umwandelt, entsteht daraus eine nutzbare neue Verbindung zwischen Umgebung und Sehbahn.
Die am 8. Oktober 2026 im New England Journal of Medicine veröffentlichte Untersuchung erfasste unterschiedliche Stufen der Sehfunktion. Sieben der zehn Teilnehmer reagierten nach der Behandlung empfindlicher auf Licht; sechs erreichten dabei die zuvor festgelegte Schwelle für eine klinisch bedeutsame Verbesserung. Das ist nicht dieselbe Messgröße wie das Wahrnehmen eines Gegenstands.
Zwischen einem Lichtreiz, der Lage eines Objekts und dem Erkennen eines Gesichts liegen erhebliche Unterschiede. Ein Mensch kann bemerken, dass sich vor ihm etwas befindet, ohne dessen Einzelheiten zu erkennen. Genau deshalb wurden Lichtempfindlichkeit und Aufgaben mit Gegenständen getrennt untersucht. Die Ergebnisse erlauben nicht die Aussage, vier Patienten hätten ihr früheres Sehvermögen zurückgewonnen.
Nach Angaben des beteiligten Instituts für molekulare und klinische Ophthalmologie Basel gelangen einzelnen Teilnehmern mit der Brille auch Aufgaben zur Orientierung. Dazu gehörten das Auffinden einer Tür oder das Folgen einer Linie. Solche Leistungen können bedeutsam sein, obwohl sie weit von Lesen oder Gesichtserkennung entfernt bleiben.
Retinitis pigmentosa bezeichnet eine Gruppe erblicher Erkrankungen, bei denen lichtempfindliche Zellen der Netzhaut nach und nach verloren gehen. Die Übersicht des National Eye Institute beschreibt häufige frühe Probleme beim Sehen im Dunkeln und im äußeren Gesichtsfeld. Verlauf und Ausmaß unterscheiden sich zwischen den Betroffenen.
Die neue Methode ersetzt nicht die abgestorbenen Sinneszellen. Sie nutzt Ganglienzellen, die normalerweise bereits verarbeitete Signale weiterleiten. Durch die Behandlung erhalten diese Zellen die genetische Anleitung für das lichtempfindliche Protein ChrimsonR. Dieses Prinzip heißt Optogenetik. Es repariert nicht einfach den ursprünglichen Gendefekt, sondern schafft eine andere Möglichkeit, Lichtinformationen in das verbliebene Sehsystem einzuspeisen.
Die Spezialbrille korrigiert keine Fehlsichtigkeit wie eine geschliffene Linse. Eine Kamera erfasst die Umgebung; daraus erzeugt das Gerät bernsteinfarbene Lichtimpulse, die auf die behandelte Netzhaut treffen. Brille und biologisch veränderte Zellen bilden damit ein zusammengehöriges System. Die Untersuchung testet weder eine allein wirkende Spritze noch eine Brille, die unabhängig von der Behandlung Blindheit ausgleicht.
Dass das Gehirn mit dieser ungewohnten Information umgehen lernen muss, zeigte bereits ein 2021 veröffentlichter früher Einzelfall. Der damalige Patient konnte nach Training unter anderem Gegenstände auf einem Tisch lokalisieren. Ohne die Spezialbrille gelangen die entsprechenden Aufgaben nicht. Der neue Bericht erweitert diese frühere Beobachtung auf eine kleine Patientengruppe; er beschreibt keine plötzlich und vollständig zurückkehrende Sicht.
Die Sicherheit war ein zentrales Ziel der klinischen Prüfung. Laut dem veröffentlichten Bericht über Ergebnisse und Nebenwirkungen waren die meisten unerwünschten Ereignisse am Auge leicht oder mittelschwer. Unmittelbar nach einer Injektion trat ein schweres Augenereignis auf, das nach Behandlung innerhalb weniger Minuten abklang. An der Entwicklung war auch das Unternehmen GenSight Biologics beteiligt.
Zehn behandelte Menschen reichen nicht aus, um seltene Risiken oder die Erfolgsaussichten größerer Patientengruppen zuverlässig zu bestimmen. Ebenso lässt sich das Ergebnis nicht auf jede Ursache von Blindheit übertragen. Der konkrete Fortschritt liegt enger: Bei einigen Teilnehmern wurden aus Lichtsignalen wieder Informationen über Gegenstände und deren Lage. Ob daraus eine verlässliche Behandlung für mehr Patienten wird, müssen weitere klinische Untersuchungen zeigen.
New England Journal of Medicine, Optogenetic Therapy for Restoring Aspects of Visual Function; doi:10.1056/NEJMoa2602215